水母网1月25日讯(YMG全媒体记者 徐峰 通讯员 黄瑾) 1月21日下午,SMA(脊髓性肌萎缩症)小患者、6岁的乐乐(化名)在滨州医学院烟台附属医院儿科接受了诺西那生钠鞘内注射治疗,这也是该药降价并纳入烟台市医保后全市首位受益的患儿。

SMA医学名称脊髓性肌萎缩症,是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,该病主要是由于位于5q13.2的运动神经元存活基因(SMA1)纯合缺失或者复合杂合变异所致。它可以导致进行性、对称性四肢和躯干肌肉无力、萎缩,直至危及生命。

记者从滨医烟台附院了解到,诺西那生钠是2019年批准在中国使用的SMA靶向治疗药物,经临床研究证实可以明显降低SMA患儿的病死率,使其运动功能得到改善。然而该药物每针70万元全自费,患者第一年需用药6次、后续每年用药3次且需长期使用,“天价”费用让大多数家庭难以承受。2021年底在国家医保局的努力下,该药大幅降价,并于2022年1月1日纳入国家新版医保药品目录,每针自付不超过2万。

“天价药”平民化,这给众多患儿家庭带来了新的希望。“每一个小群体都不应该被放弃。”在得知烟台市目前有十位SMA患儿后,滨医烟台附院医务、医保等职能部门与市相关部门进行了沟通,积极组织开展SMA治疗。鉴于在儿科、康复医学等学科具有丰富经验,医院组织成立了包括儿科、康复医学科、心理科在内的MDT诊疗团队,为全市所有SMA患儿进行了免费查体和评估,认真讨论每个病例情况,并制定周密的治疗方案。

患者乐乐是这十位孩子中的一位。滨医烟台附院SMA患儿治疗的主要负责人、儿科二病区主任孙允霄介绍:“这个孩子在一岁多的时候被家人发现走路摇摆、不会跑跳、不能下蹲,父母辗转带她检查,最后确诊为SMA(3型)。”几年来,乐乐的家人一直不放弃对她的康复治疗,在得知诺西那生钠纳入医保,滨医烟台附院可以开展SMA治疗后,乐乐的父母喜出望外。乐乐住院后,医院对其进行了运动能力康复评估,并完善相关检查排除腰穿禁忌症, 1月21日,在医院儿科病房乐乐接受了局麻后的鞘内注射。注射以后经过观察,乐乐无腰穿和药物不良反应,第二天便顺利出院。

从70万元一针到3.3万元一针,并纳入国家医保目录,这样的利民政策给家庭带来的是希望也是温暖。滨医烟台附院医保处处长高平说,为了让SMA患儿在烟台本地就能得到有效治疗、获得最大报销比例,医院做了大量的工作,“我们也与烟台市医保局进行了积极沟通,让人特别高兴地是在国家正常医保报销后,患儿还能获得‘烟台市民健康保’的二次报销,并且在出院时可实现一站式报销,这无疑将给这些家庭带来更多的福利。”